新京報(bào)訊（記者張秀蘭）12月22日，原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）藥物Seladelpar在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲批，適用于與熊去氧膽酸（UDCA）聯(lián)合治療對UDCA單藥應(yīng)答不佳的PBC成人患者，或作為單藥用于治療無法耐受UDCA的PBC成人患者。該藥也是全球首個獲批用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的強(qiáng)效選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體δ（PPARδ）激動劑。
原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種自身免疫性肝病，這一疾病使人體免疫失調(diào)，破壞膽管上皮細(xì)胞，從而導(dǎo)致膽汁淤積，造成肝臟炎癥和纖維化。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院感染科科主任謝青教授介紹，如果得不到及時治療或?qū)ΜF(xiàn)有治療效果不佳，疾病可能進(jìn)一步進(jìn)展至肝硬化并出現(xiàn)其他并發(fā)癥，最終導(dǎo)致肝功能衰竭。此外，瘙癢是PBC患者最常見的癥狀之一，70%的患者受到不同程度瘙癢的困擾，嚴(yán)重影響睡眠、情緒狀態(tài)及日常生活，使患者長期承受身心雙重壓力。
原發(fā)性膽汁性膽管炎已被納入我國第二批罕見病目錄。數(shù)據(jù)顯示，中國PBC患病率為20.5/10萬，該病好發(fā)于中老年女性，男女比例約為1:9，近年來男性患者比例也有所增加。謝青指出，隨著診斷水平提升以及臨床醫(yī)生關(guān)注度提高，越來越多的PBC患者在肝功能生化指標(biāo)的常規(guī)體檢中被發(fā)現(xiàn)，但目前我國尚缺乏基于全國人群的大規(guī)模流行病學(xué)調(diào)查數(shù)據(jù)，實(shí)際發(fā)病率可能仍被低估。
長期以來，以熊去氧膽酸（UDCA）為主的一線治療方案難以滿足患者的治療需求，近40%的患者應(yīng)答不佳，這部分患者疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)高，可以進(jìn)展為失代償期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治療。與此同時，傳統(tǒng)治療對瘙癢癥狀改善有限。謝青表示，Seladelpar以其獨(dú)特的作用機(jī)制為原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療帶來了突破性變革。目前已發(fā)表的國際循證醫(yī)學(xué)證據(jù)顯示，Seladelpar是首個同時在生化指標(biāo)改善和瘙癢癥狀緩解方面獲得明確臨床驗(yàn)證的治療方案。此次Seladelpar在博鰲樂城的快速獲批，體現(xiàn)了我國在提升罕見病創(chuàng)新藥可及性，積極滿足臨床未盡需求方面的持續(xù)努力，為PBC患者帶來了治療希望。
海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長傅晟表示，“樂城先行區(qū)作為中國唯一的‘醫(yī)療特區(qū)’，致力于加速引進(jìn)全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥械和前沿療法，滿足人民群眾多元化、高品質(zhì)的健康需求。依托‘先行先試’特許政策，樂城已引進(jìn)超530款國際創(chuàng)新藥械，基本實(shí)現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)、裝備、藥品與國際先進(jìn)水平‘三同步’?！痹诤Ｄ喜棙烦菄H醫(yī)療旅游先行區(qū)批準(zhǔn)之前，Seladelpar已于2025年8月通過北京臨床急需進(jìn)口政策，獲批進(jìn)入天竺罕見病藥品保障先行區(qū)。
校對 陳荻雁
