“罕見疾病從來就不是某一個(gè)國家的問題，而是全球的公共健康問題，是全人類面臨的最大的醫(yī)學(xué)難題，不管是中國還是其他國家，都要把罕見病納入全球公共健康的優(yōu)先事項(xiàng)來解決?！痹诘谑膶弥袊币姴「叻逭搲?，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任黃如方在論壇開幕式上表示。他強(qiáng)調(diào)，罕見病不只是醫(yī)學(xué)問題，而且是重大的社會問題、人權(quán)問題，罕見病不僅僅是疾病負(fù)擔(dān)，要以健康投資視角看待。
應(yīng)以健康投資視角看待罕見病
“罕見病群體作為最脆弱的人群，最容易掉隊(duì)，把罕見病列入優(yōu)先事項(xiàng)，才能解決罕見病的問題。”黃如方表示，全球已經(jīng)形成共識：罕見病不僅是醫(yī)學(xué)難題，更是涉及社會、經(jīng)濟(jì)和人權(quán)的綜合性議題，應(yīng)被納入全球公共衛(wèi)生優(yōu)先事項(xiàng)。
“中國罕見病領(lǐng)域已從早期的學(xué)習(xí)追趕，發(fā)展到今天積極為全球作出貢獻(xiàn)的新階段，讓中國患者融入世界治療體系，也讓中國方案惠及全球?！贬槍χ袊?dāng)前的情況，黃如方指出，當(dāng)前的努力遠(yuǎn)遠(yuǎn)不足，亟須通過立法手段系統(tǒng)性地推進(jìn)罕見病防治工作。
黃如方指出，中國目前采用目錄制形式定義罕見病，共有207種罕見病被納入目錄，相關(guān)政府部門持續(xù)不斷地出臺了罕見病相關(guān)政策，很大一部分是基于罕見病目錄。但全球罕見病多達(dá)1萬多種，中國的罕見病目錄制存在局限性，會有嚴(yán)重滯后。建議明確罕見病及孤兒藥的界定標(biāo)準(zhǔn)，將罕見病定義為患病人數(shù)低于40萬的疾病，擴(kuò)大政策保障范圍，并構(gòu)建一個(gè)涵蓋診療保障、藥物可及性、產(chǎn)業(yè)支持和患者權(quán)益保護(hù)的系統(tǒng)性框架。
“應(yīng)對罕見病產(chǎn)業(yè)發(fā)展的全方位支持，包括推動創(chuàng)新技術(shù)發(fā)展以提高國際競爭力、促進(jìn)常見病診療手段革新、增加稅收以推動經(jīng)濟(jì)增長、減少社會矛盾、創(chuàng)造社會價(jià)值，以及提高人口質(zhì)量和生活水平?！秉S如方表示，通過立法與國際合作，中國可在全球罕見病治理中貢獻(xiàn)“中國方案”。
中國成為該領(lǐng)域不可忽視的力量
罕見病藥物研發(fā)難度極大，且投入高，在全球罕見病藥物研發(fā)新階段，中國如何成為關(guān)鍵變量？現(xiàn)場多位專家表示，中國已經(jīng)在部分領(lǐng)域的創(chuàng)新藥研發(fā)上展現(xiàn)出實(shí)力，成為罕見病領(lǐng)域不可忽視的力量。
武漢大學(xué)人民醫(yī)院眼科研究所所長、眼科中心常務(wù)副主任沈吟指出，全球罕見病治療已從“缺什么補(bǔ)什么”的單一靶點(diǎn)模式，轉(zhuǎn)向以患者臨床療效為導(dǎo)向的綜合治療方案，更注重平臺化治療體系構(gòu)建。在研發(fā)格局上，中國已擺脫過去的跟隨模式，涌現(xiàn)出諸多擁有自主IP的創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)。在若干細(xì)分領(lǐng)域，也已展現(xiàn)出顯著的創(chuàng)新能力，未來可期。
深圳醫(yī)科院-深圳灣實(shí)驗(yàn)室罕見病中心副主任吳焜表示，全球罕見病治療正從“治標(biāo)”向“治本”跨越，基因療法、基因編輯等技術(shù)為修復(fù)基因缺陷提供可能，且研發(fā)策略從單一病種轉(zhuǎn)向平臺化創(chuàng)新，技術(shù)可擴(kuò)展至更多罕見病領(lǐng)域。而中國已經(jīng)從跟隨進(jìn)入并跑階段，與歐美差距大幅縮小，在部分領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)領(lǐng)先，未來有望在更多領(lǐng)域突破。
“中國作為第二大經(jīng)濟(jì)體，在全球罕見病領(lǐng)域是不可忽視的力量，中國科研與藥企應(yīng)積極走向國際，同時(shí)中國市場也需為全球罕見病藥品開放，以滿足患者需求?！秉S如方強(qiáng)調(diào)，患者及公益機(jī)構(gòu)的核心價(jià)值在于搭建交流平臺、參與全球臨床研究、提供資金與社會支持，助力科研與藥物研發(fā)。
中國罕見病高峰論壇是中國罕見病領(lǐng)域規(guī)模最大覆蓋全生態(tài)鏈的綜合性學(xué)術(shù)盛會。本屆論壇上，來自中、德、美多位權(quán)威專家?guī)碇匕跹葜v，內(nèi)容覆蓋單基因疾病研究新進(jìn)展、罕見病專科建設(shè)、健康投資價(jià)值及全球協(xié)作機(jī)遇等，產(chǎn)學(xué)研醫(yī)多方專家深入交流，助力推動中國罕見病事業(yè)發(fā)展。
新京報(bào)記者 王卡拉
校對 楊利
封面圖片/蔻德罕見病中心
